12/10/07 07:50:41.46 0 BE:617258636-PLT(12557)
筋力が衰えて歩けなくなったり、心不全や呼吸不全のために２０代で死亡したりすることが
多い進行性の難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬ができそうだ。米サレプタ社が
米国で行った新薬の小規模臨床試験で、患者の歩行能力の改善などが確認された。
この病気は、筋肉を作るジストロフィンというたんぱく質が体内で合成されず、筋肉が
壊れることで起きる。ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子に変異があるためで、根本的な
治療法は見つかっていない。
だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす（無視する）作用を持つ薬ができれば、正常に近い
ジストロフィンの合成が期待される。このアイデアは「エクソン・スキップ」と呼ばれ、
今回の新薬エテプリルセンも、これに基づいて開発された。
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