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全身の筋肉が徐々に弱くなるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者の細胞から、
異常な遺伝子を修復したｉＰＳ細胞を作ることに、鳥取大の香月康宏助教らが成功した。
正常な筋肉細胞を移植する治療につながる成果で、８日付米国遺伝子治療学会誌
電子版に発表した。
この病気は、筋肉の構造を保つジストロフィンというたんぱく質を作る遺伝子が欠損し、
１０歳ごろから歩行が困難になる。ジストロフィンは、筋肉の種類ごとに計１８種類もの
たんぱく質を作り分ける大きな遺伝子で、修復が難しかった。
香月助教は、人の染色体から作製した人工染色体を利用。ジストロフィンを組み込んだ
人工染色体を患者の皮膚細胞に入れ、ジストロフィンが正常に機能することに成功。
さらにこの細胞から作ったｉＰＳ細胞で、正常なジストロフィンを持つ筋肉細胞ができることを
確認した。
筋ジストロフィーの治療法開発を巡っては、京都大が今年３月、正常なマウスのｉＰＳ細胞から
作った筋肉細胞を、筋ジストロフィーのマウスに移植して症状を改善することに成功している。
ソース：読売新聞
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