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ドリンク成分としておなじみのタウリンが、難病「ミトコンドリア病」の治療薬として初めて承認された。効果を突き止めた研究の中心となったのは、川崎医大（岡山県倉敷市）のグループだった。研究開始から約２０年かけて、ようやく難病患者への福音にたどり着いた。
【写真】タウリン服用と発作回数
ミトコンドリア病は、細胞の中でエネルギーを作り出すミトコンドリアの働きが低下することで起きる。色々なタイプがあり、その中で脳卒中に似た発作を何度も起こす「ＭＥＬＡＳ（メラス）」という型が最も多い。患者の脳は発作の度に傷ついていき、発作が起き始めてからの余命は平均１６・９年とされている。
２０００年に太田成男・現順天堂大大学院客員教授らがＭＥＬＡＳ患者の遺伝子異常とタウリンの関わりを報告した。川崎医大神経内科学の砂田芳秀教授らはこの報告に注目し、０２年から臨床研究を開始。１２年に厚生労働省の研究事業に採択され、翌１３年から医師主導治験を始めた。
砂田教授らは患者数の把握から始め、全国調査で約３００人の患者がいることを確認した。ここから治験対象者を絞り込むのが大変だったという。
結果を科学的に検証するには、患者の条件をできるだけそろえる必要がある。約３００人から遺伝子異常のタイプや発作の回数、本人の希望などでふるいにかけた。途中で病状が変わってしまい、残念ながら検証から外した候補患者もいたという。
最終的に全国１０医療施設の１０人に協力を得、１年間にわたりタウリンを１日９～１２グラム飲んでもらった。
すると服用中の１年間、一度も発作がなかった６人を含め、計８人で服用前と比べ１年間の発作回数が半分以下になった。重い副作用はなかったという。
砂田教授は「発作以外の症状への効果や、効く人と効かない人の違いはどこにあるのかなどまだ不明な点は多い。ですが、薬で発作を減らせば患者さんの寿命が延び、生活の質も大幅に改善するでしょう。新薬開発には多額の研究費がかかる。タウリンという安価な既存薬が持つ新たな効果を見いだせたことは、医療経済的にも意義があると思います」と話す。
朝日新聞 2/28(木) 9:31
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