【医療】難病・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に光　新薬の小規模臨床試験で患者の歩行能力改善／米サレプタ社at SCIENCEPLUS

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1:白夜φ ★ 12/10/07 15:02:14.22 ＜難病・筋ジス治療に光　新薬治験で歩行能力改善＞ 筋力が衰えて歩けなくなったり、心不全や呼吸不全のために２０代で死亡したりすることが多い進行性の難病、 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬ができそうだ。米サレプタ社が米国で行った新薬の小規模臨床試験で、 患者の歩行能力の改善などが確認された。 この病気は、筋肉を作るジストロフィンというたんぱく質が体内で合成されず、筋肉が壊れることで起きる。 ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子に変異があるためで、根本的な治療法は見つかっていない。 だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす（無視する）作用を持つ薬ができれば、正常に近いジストロフィンの合成が期待される。 このアイデアは「エクソン・スキップ」と呼ばれ、今回の新薬エテプリルセンも、これに基づいて開発された。 ＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿ ▽記事引用元　朝日新聞デジタル　2012年10月6日22時52分配信記事 http://www.asahi.com/science/update/1006/TKY201210060385.html ▽関連 Sarepta Therapeutics Sarepta Therapeutics Announces Eteplirsen Meets Primary Endpoint of Increased Novel Dystrophin and Achieves Significant Clinical Benefit on 6-Minute Walk Test After 48 Weeks of Treatment in Phase IIb Study in Duchenne Muscular Dystrophy http://investorrelations.avibio.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1741044

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