12/10/07 15:02:14.22
＜難病・筋ジス治療に光 新薬治験で歩行能力改善＞
筋力が衰えて歩けなくなったり、心不全や呼吸不全のために２０代で死亡したりすることが多い進行性の難病、
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬ができそうだ。米サレプタ社が米国で行った新薬の小規模臨床試験で、
患者の歩行能力の改善などが確認された。
この病気は、筋肉を作るジストロフィンというたんぱく質が体内で合成されず、筋肉が壊れることで起きる。
ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子に変異があるためで、根本的な治療法は見つかっていない。
だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす（無視する）作用を持つ薬ができれば、正常に近いジストロフィンの合成が期待される。
このアイデアは「エクソン・スキップ」と呼ばれ、今回の新薬エテプリルセンも、これに基づいて開発された。
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▽記事引用元 朝日新聞デジタル 2012年10月6日22時52分配信記事
URLﾘﾝｸ(www.asahi.com)
▽関連
Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics Announces Eteplirsen Meets Primary Endpoint of Increased Novel Dystrophin and
Achieves Significant Clinical Benefit on 6-Minute Walk Test After 48 Weeks of Treatment in Phase IIb Study
in Duchenne Muscular Dystrophy
URLﾘﾝｸ(investorrelations.avibio.com)
2:名無しのひみつ
12/10/07 15:04:33.23 M3rwfUo7
すごいな
3:小井土かおる濱田
12/10/07 15:08:42.61 UIYvKctH
骨折を隠した医師・高里良男
URLﾘﾝｸ(saigaitakasato.blog.so-net.ne.jp)
4:名無しのひみつ
12/10/07 15:12:00.57 VPsSdTpf
これは、朗報！
5:名無しのひみつ
12/10/07 15:17:07.22 a0XjmjVt
薬で遺伝子コントロールできる時代か
すごいわ
6:名無しのひみつ
12/10/07 15:22:00.43 8EhWJNZJ
クララが勃った！！
7:名無しのひみつ
12/10/07 15:31:44.85 vmcVHX42
正に患者にとっては朗報だな
軍事転用されなければ
8:名無しのひみつ
12/10/07 15:38:33.52 PfSgDwUn
まじか
おれんちの家系半分がこれなんだよ
俺も助かるか…
9:名無しのひみつ
12/10/07 16:06:30.51 ri7eItU9
新聞にも出てたけどマジですごいニュースだよな
この原理の応用はかなり利きそうだ
安全性とか別の問題も出てくるんだろうが
遺伝子異常の難病克服が大きく発展したのは間違いない
10:名無しのひみつ
12/10/07 16:50:10.88 0fKWv8Np
>>7
どう軍事転用するんだ？
軍事転用出来るならもっと速く開発されてるぞ。
11:名無しのひみつ
12/10/07 17:15:40.65 l5UqnsKq
>>8
きっと大丈夫。早く研究が進んで実用化されるといいね。
12:名無しのひみつ
12/10/08 08:00:15.50 7Z8FckmJ
遺伝子って結構柔軟なんだよな
ちょっと読み飛ばしても機能してしまう