12/10/07 15:02:14.22
＜難病・筋ジス治療に光 新薬治験で歩行能力改善＞
筋力が衰えて歩けなくなったり、心不全や呼吸不全のために２０代で死亡したりすることが多い進行性の難病、
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬ができそうだ。米サレプタ社が米国で行った新薬の小規模臨床試験で、
患者の歩行能力の改善などが確認された。
この病気は、筋肉を作るジストロフィンというたんぱく質が体内で合成されず、筋肉が壊れることで起きる。
ジストロフィンの設計図に当たる遺伝子に変異があるためで、根本的な治療法は見つかっていない。
だが遺伝子の変異部分を読み飛ばす（無視する）作用を持つ薬ができれば、正常に近いジストロフィンの合成が期待される。
このアイデアは「エクソン・スキップ」と呼ばれ、今回の新薬エテプリルセンも、これに基づいて開発された。
＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿＿
▽記事引用元 朝日新聞デジタル 2012年10月6日22時52分配信記事
URLﾘﾝｸ(www.asahi.com)
▽関連
Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics Announces Eteplirsen Meets Primary Endpoint of Increased Novel Dystrophin and
Achieves Significant Clinical Benefit on 6-Minute Walk Test After 48 Weeks of Treatment in Phase IIb Study
in Duchenne Muscular Dystrophy
URLﾘﾝｸ(investorrelations.avibio.com)